CRISPR/Cas9 VLP制备服务:高效、安全、广谱的纳米颗粒递送解决方案

项目简介
CRISPR/Cas9 VLP(Virus-Like Particle)制备是表观生物为提供高效、安全、广谱的纳米颗粒递送解决方案所推出的全新服务。CRISPR/Cas9-VLP是一种基于蛋白纳米颗粒(Nanoparticles, NPs)的非病毒递送系统,通过模拟天然病毒的结构,高效包裹Cas9/sgRNA核糖核蛋白复合物(Ribonucleoprotein Complex,RNP)。使用细胞系(如HEK293T)作为生产平台,分泌携带RNP的NPs,将NPs处理靶细胞,实现了精准、高效、低毒的基因编辑,可广泛适用于难转染细胞(如原代细胞、干细胞、免疫细胞等)。

实验流程
核心亮点
1. 安全高效递
(1)送无基因整合风险:递送RNP复合物(非DNA载体),彻底避免随机插入突变;
(2)超高编辑效率:优化sgRNA scaffold设计,Cas9切割效率高;
(3)低细胞毒性:天然膜结构纳米颗粒,细胞存活率显著升高。
2. 技术突破
(1)智能释放系统:膜融合蛋白介导高效内吞,且RNP 48~72 h可控降解,精准控制编辑窗口;
(2)广谱适配性:可定制靶向配体,适配原代细胞、干细胞等难转染类型。
3. 操作简便
无需复杂设备,省去电转仪/病毒包装步骤,常规超净台即可完成。

表1. 部分实测细胞类型的敲除效率
应用方向
1.基因治疗:遗传病修复、CAR-T等免疫细胞改造
2.再生医学:干细胞精准编辑与分化调控
3.基础研究:构建高难度原代细胞模型,加速机制解析

图1. BM-MSC中X蛋白敲除效果(左)和不同体积下的敲除效率(右)

图2. 部分实测细胞系的编辑效率